[出典] "A programmable hierarchical-responsive nanoCRISPR elicits robust activation of endogenous target to treat cancer" Liu C, Wang N [..] Wu Q, Gong C. Theranostics 2021-10-11. https://doi.org/10.7150/thno.62449
 四川大学華西病院の研究グループが,CRISPRaによる内在遺伝子活性化を介した癌療法の実現可能性を高める手法を開発し,PICASSO (Programmable hIerarChicAl-reSponSive nanO-CRISPR)として発表した.
  • コアシェル構造をベースとするPICASSOによって,複雑な腫瘍内外の微小環境と血液の干渉を回避可能とした [Scheme 1サ引用右図参照].すなわち,長時間の血液循環能力と標的腫瘍への蓄積,さらに,効率的な細胞への取り込みとリソソームからの逃避を実現し,CRISPRaを介した遺伝子活性化の高性能化を達成し,抗腫瘍効果を高めるに至った.
  • PICASSOによって,腫瘍細胞内の様々な種類の内在遺伝子や,~1kb~2000kbの大きさの標的を含む長鎖ノンコーディング遺伝子 (lncRNA)の効率的な転写活性化が実現した.
  • 担癌マウスにPICASSOを静脈内投与することで,治療用の内在遺伝子を効果的に転写活性化し,ひいては,副作用を最小限に抑えながら顕著な腫瘍抑制効果を得た.