[注] RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy)は,米国の21世紀Cure Act法案  に基づいて「遺伝子治療を含む有望な再生医療医薬品の開発と審査プロセスを促進すること」を目的として設けられた.
[出典] News Release "CRISPR Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to CTX110™ for the Treatment of Relapsed or Refractory CD19+ B-cell malignancies" CRISPR Therapeutics. 2021-11-22. https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine-advanced; "FDA Granted RMAT Designation to CTX110 for B-Cell Malignancies" Tucker N. Targeted Oncology. 2021-11-23. https://www.targetedonc.com/view/fda-granted-rmat-designation-to-ctx110-for-b-cell-malignancies
 
 CRISPR Therapeuticsは,2021年11月22日に「CTX110™が、米国FDAから再生医療先進療法(RMAT)の指定を受けた」と発表した.
  • CTX110は,CRISPR Therapeuticsが開発を進めてきた健常者由来のT細胞に遺伝子編集を加えたCD19 (Cluster of Differentiation 19)を標的とする他家CAR-Tの治験薬である.
  • CTX110は,再発または難治性のB細胞性悪性腫瘍を対象として,複数の用量における安全性と有効性を評価することを目的とした,多施設共同,単群,オープンラベルの臨床試験CARBONを進めたきた.
  • 第1相CARBON試験 (NCT04035434)において,投与後28日以上経過した Large B-cell lymphoma (LBCL)患者において,客観的奏効率 (ORR)58%および完全奏効率 (CR)38%を達成していた.
 CRISPR TherapeuticsのWebサイトのパイプラインのページに拠れば,CRISPR Therapeuticsでは,CRISPR-Cas9を利用して,健常者ドナーのT細胞のTCRとMHC Iをノックアウトし,CAR (キメラ抗原受容体)をTRAC遺伝子座に挿入する手法で,CTX110の他に,2種類の他家CAR-Tの開発を進めている:多発性骨髄腫治療薬としてのBCMA標的CTX120; 固形腫瘍と造血器腫瘍治療薬としてのCD70標的CTX130

 CRISPR Therapeuticsは,β-サラセミアと鎌状赤血球症治療薬としてのCTX001開発でも知られている.