[出典] "TT52CAR19: Phase 1 Trial of CRISPR/Cas9 Edited Allogeneic CAR19 T Cells for Paediatric Relapsed/Refractory B-ALL" Ottaviano G [..] Qasim W. Blood (2021) 138 (Supplement 1): 4838. https://doi.org/10.1182/blood-2021-152426

　UCL Great Ormond Street Institute of Child Healthの研究グループが，第1相試験において，CRISPR/Cas9で編集を加えた他家CAR-T細胞により，２名のB-ALL患者のうち１名が分子的寛解に至り6ヶ月以上経過した現在も寛解が続いていることを発表した．

　本試験では，レンチウイルスベクターの3' LTR内にT細胞受容体α鎖(TRAC)とCD52遺伝子座を標的としたデュアルガイドsgRNAカセットを組み込み，次にCas9 mRNAをエレクトロポレーションすることで，一過性のゲノム編集を行った．