[出典] "CRISPR-AsCas12a Efficiently Corrects a GPR143 Intronic Mutation in Induced Pluripotent Stem Cells from an Ocular Albinism Patient" Torriano S et al. CRISPR J 2022-06-08. https://doi.org/10.1089/crispr.2021.0110 [著者所属] UCLA, UCLA School of Medicine, Columbia University Irving Medical Center.
Torrianoらは，GPR143 のイントロン7に点変異を有するOA1患者の皮膚線維芽細胞からiPSCを樹立し，CRISPR-AsCas12a-crRNAのRNPを介して，iPSCの多能性や遺伝的安定性を損なうことなく，また，オフターゲット編集を伴うことなく，この点変異の修正を実現した．さらに，この変異修正によって，GPR143 のスプライシングが正常化し，その発現量の回復した．興味深いことに，SpCas9で利用可能であったsgRNAペアでは，標的領域の切断が不可能であった．
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