[注] AS1411: G四重鎖オリゴヌクレオチド・アプタマー
[出典] "A novel dual-targeting delivery system for specific delivery of CRISPR/Cas9 using hyaluronic acid, chitosan and AS1411" Khademi Z [..] Abnous K, Taghdisif SM. Carbohydr Polym 2022-06-09. https://doi.org/10.1016/j.carbpol.2022.119691 [著者所属] Mashhad U Medical Sciences
イランの研究グループが，オフターゲット効果を抑制しつつ，CRISPR/Cas9を標的の細胞核への特異的導入を実現する簡便な方法を設計した．ゲノム編集用因子のプラスミドとキトサン (CS)をコアとして形成したナノ粒子の表面に，細胞標的ポリマー（ヒアルロン酸）と細胞・核標的基 (AS1411アプタマー)を集積する方式で，FOXM1ノックアウト用多機能デリバリーベクター(Apt-HA-CS-CRISPR/Cas9)を構築した．
フローサイトメトリー解析と蛍光イメージングの結果，Apt-HA-CS-CRISPR/Cas9は，標的細胞 (MCF-7, SK-MES-1, HeLa)に有意に内在化し，非標的細胞 (HEK293)には内在しないことが確認された．さらに，生体内での研究では，Apt-HA-CS-CRISPR/Cas9が腫瘍抑制効果を強く示し，CRISPR/Cas9を腫瘍内に効率的に送達し，他の臓器には検出されないことが確認された．
この方法は，副作用の少ない生体内遺伝子編集治療法への道を開くものである．
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- 2022-06-24 がん治療用にキトサンをベースとするナノ粒子を設計し, 抗がん剤とCRISPR/Cas9またはRNAi発現プラスミドとを共送達 https://crisp-bio.blog.jp/archives/29448623.html; "Co-delivery of doxorubicin and CRISPR/Cas9 or RNAi-expressing plasmid by chitosan-based nanoparticle for cancer therapy" Li Q, Lv X, Tang C, Yin C. Carbohydr Polym 2022-03-11.https://doi.org/10.1016/j.carbpol.2022.119315
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