[出典] "Long-term correction of haemophilia B through CRISPR/Cas9 induced homology-independent targeted integration". Chen X, Niu X, Líu Y [..] Hu J, Wang L, Li D. J Genet Genomics. 2022-06-09. https://doi.org/10.1016/j.jgg.2022.06.001 [著者所属]  East China Normal U, Peking U, Assiut U (Egypt), Shanghai Turtle Technology Co.
 HITI法 [*]を利用して,高特異性活性因子IX変異体 (F9 Padua, R338L)をアルブミン (Alb)遺伝子座にノックインし,ddPCRによると効率は3.66%に達した.治療後4週間で凝固時間が正常レベルまで短縮し,肝部分切除後でも9ヶ月間で循環FIXレベルが正常レベルの52%まで徐々に上昇し,血友病が改善することが示された.Primer-extension-mediated sequencing (PEM-seq, crisp_bio 2021-06-25) ではオフターゲット編集は検出されたなかった.
 この研究は,血友病Bの新しいモデルを提供するだけでなく,希少な遺伝性疾患に対する有望な治療法を供した.
 
 [*] crisp_bio 2017-05-06 HITI: 非相同末端結合(NHEJ)によって,in vivo で非分裂細胞に外来遺伝子をノックイン https://crisp-bio.blog.jp/archives/1834119.html