[出典] "Nanodevices for the Efficient Codelivery of CRISPR-Cas9 Editing Machinery and an Entrapped Cargo: A Proposal for Dual Anti-Inflammatory Therapy" García-Fernández A [..] Orzáez M, Sancenón F, Martínez-Máñez R. Pharmaceutics. 2022-07-19. https://doi.org/10.3390/pharmaceutics14071495 [著者所属] U de València, CIBER de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN), U Politècnica de València, Centro de Investigación Príncipe Felipe, Unidad Mixta de Investigación en Nanomedicina y Sensores
 スペインの研究グループが,CRISPR-Cas9遺伝子編集システムのデリバリーと,単回投与治療のための薬物放出の双方を同時に実現するメソポーラスシリカ・ナノ粒子 (Mesoporous silica nanoparticles, MSN)のプラットフォームを開発した.
  • 疾患における炎症の複雑さに注目し,遺伝子編集と薬物治療のためのナノ粒子の相乗効果を、概念実証としてin vitro 炎症モデルで評価した.炎症細胞死に関与する重要なタンパク質であるガスダーミンD (GSDMD)を編集するCRISPR-Cas9システムと抗炎症薬VX-765を送達できるMSN,GSDMD45CRISPR-VX-MSNs,を構築した.
  • このMSNはサイズの大きなカーゴの収容とCRISPR-Cas9システムのプラスミドの保護を可能にし,ひいては,細胞内へのCRISPR-Cas9と薬物の同時デリバリーを実現した.
  • MSNは,GSDMD遺伝子編集を介した炎症性細胞死の抑制と,VX-765のデリバリーによる炎症反応抑制の複合効果を達成した.
 今回開発したMSNは遺伝子編集と薬物療法を組み合わせることで,バイオメディカルニーズに応える高度なナノデバイスを作製できる汎用性の高いプラットフォームとしての可能性を持っていることが示された.