[レビュー] 動脈硬化性心疾患に対する単一療法としてのプログラム可能なゲノム編集技術 : crisp

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科学分野の比較的新しい論文と記事を記録しておくサイト：主に、CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム編集, エピゲノム編集, 遺伝子治療, 分子診断/代謝工学, 合成生物学/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野) の観点から選択し、時折、タンパク質工学、情報資源・生物資源、新型コロナウイルスの起源・ワクチン・後遺症、機械学習・AIや研究公正からも選択

[出典] REVIEW "Programmable Genome-Editing Technologies as Single-Course Therapeutics for Atherosclerotic Cardiovascular Disease" Jindal I, Wang X. Curr Atheroscler Rep 2022-08-22. https://doi.org/10.1007/s11883-022-01063-1 [著者所属] Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania

　動脈硬化性心疾患の治療および予防のための有望な治療法としてゲノム編集を確立することを目的とするレビュー

　最近、非ヒト霊長類において、脂質ナノ粒子を利用して投与したABEによって、血中PCSK9とLDL-Cをそれぞれ、約90％と60％以上低下させ、単回投与後少なくとも8カ月は効果が持続することが示された [＊]。

　この前臨床試験により、ゲノム編集が慢性的服用を必要としない優れた治療法である可能性が示され、臨床試験への発展が期待される。

[＊]