[注] 遺伝性網膜疾患 (Inherited Retinal Disorders, IRD)
[出典] REVIEW "Therapeutic Gene Editing in Inherited Retinal Disorders" Ling J, Jenny LA, Zhou A, Tsang SH. Cold Spring Harb Perspect Med 2022-09-12. https://doi.org/10.1101/cshperspect.a041292 [著者所属] Columbia University Vagelos College of Physicians and Surgeons, New York-Presbyterian Hospital, Columbia University.
2012年以来、CRISPR/Cas9技術を利用した治療用遺伝子編集の研究はいくつかの第1-2a相試験が行われるまでに達した。著者らは今回、アデノ随伴ウイルスベクター、レンチウイルス、CRISPR/Cas9システム、塩基編集 (BE)とプライム編集 (PE)、アンチセンスオリゴヌクレオチド、shRNA、Cas13、RNAに作用するアデノシンデアミナーゼなど様々な遺伝子編集技術のメカニズムと各種のIRへの応用を概観し、これらの技術を用いた臨床試験の各段階と、医療を進歩させるために与えた影響について概説する。
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