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｜CRISPR

[出典] "Exosome-mediated delivery of Cas9 ribonucleoprotein complexes for tissue-specific gene therapy of liver diseases" Wan T, Zhong J [..] Ping Y, Liu X. Sci Adv 2022-09-14. https://doi.org/10.1126/sciadv.abp9435  [著者所属] Zhejiang University, Zhejiang University School of Medicine, University of Toronto.
　CRISPR-Cas9システムによる遺伝子治療の臨床応用には、安全かつ効率的な生体内送達システム、特に組織特異的ベクター、が課題である。また、Cas9ヌクレアーゼそのものよりも比較的安全性が高いとされるCas9リボ核タンパク質 (RNP)のサイズも、生体内送達における課題である。
　本研究では、Cas9 RNPを肝星細胞から分離した精製エクソソームにエレクトロポレーションすることで実現し、exosomeRNPと命名した新たなゲノム編集デリバリーシステムを開発した。
　ExosomeRNPは、in vitro ではRNPの細胞質への効率的な送達を促進し、in vivo ではRNPの肝組織への特異的蓄積を実現した。
　ExosomeRNPを介して、exosomep53 up-regulated modulator of apoptosis (PUMA), cyclin E1 (CcnE1), K (lysine) acetyltransferase 5 (KAT5) をそれぞれ標的とするRNPが、急性肝障害、慢性肝線維症、肝細胞癌マウスモデルにおいて治療活性を示した [Figure 1引用右図参照]。
　ExosomeRNPは、肝疾患の精密かつ組織特異的な遺伝子治療の実用になるプラットフォームである。
 [エクソソームによる送達関連crisp_bio記事]
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