[注] hiPSC (ヒトiPS細胞)
[出典] "Generation of a homozygous and a heterozygous SNCA gene knockout human-induced pluripotent stem cell line by CRISPR/Cas9 mediated allele-specific tuning of SNCA expression" Schneider Y [..] Xiang W. Stem Cell Res 2022-10-20. https://doi.org/10.1016/j.scr.2022.102952 [著者所属] Friedrich-Alexander-U  Erlangen-Nürnberg.
 パーキンソン病は、α-シヌクレイン(aSyn)の凝集を介した生理的機能不全や毒性による発症すると考えられている。そこで、aSynの生理的な構造と機能の解明には多大な努力が払われてきたが、ヒト由来の細胞ではこれまでほとんど成功していない。
 著者らは今回、CRISPR/Cas9を介したフレームシフト誘発によりaSynをコードする遺伝子SNCAをアレル特異的に欠失させ、ホモおよびヘテロ接合性のSNCAノックアウトを実現し、2種類のhiPSCを樹立した。この細胞株は、ヒト神経細胞におけるaSynの用量に依存する機能と構造の変化を研究するための有望な細胞モデルである。