[注] 自己相補型アデノ随伴ウイルスベクター ( Self-Complementary AAV: scAAV)；DMD（Duchenne muscular dystrophy / デュシェンヌ型筋ジストロフィー）
[出典] PROTOCOL "CRISPR-Cas9 Correction of Duchenne Muscular Dystrophy in Mice by a Self-Complementary AAV Delivery System" Zhang Y, Bassel-Duby R, Olson E. In: Maruyama, R., Yokota, T. (eds) Muscular Dystrophy Therapeutics. Methods Mol Biol. 2022-11-19. https://doi.org/10.1007/978-1-0716-2772-3_21 [著者所属] U Texas Southwestern Medical Center
CRISPRシステムのsgRNAをscAAVプラスミドにクローニングするプロトコルと、DMDマウスモデルにAAVを全身投与する手順について説明する。また、CRISPR-Cas9遺伝子編集を介したのジストロフィンの回復を定量化する方法論も提供する。
[関連crisp_bio記事]
- 2022-08-11 ヒト化ノックインDMDモデルマウスの作出とCRISPR-Cas9遺伝子編集による療法. https://crisp-bio.blog.jp/archives/29941322.html；"A humanized knock-in mouse model of Duchenne muscular dystrophy and its correction by CRISPR-Cas9 therapeutic gene editing" Zhang Y [..] Olson EN. Mol Ther Nucleic Acids. 2022-08-01. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2022.07.024
- CRISPRメモ_2020/02/23 [第３項] 自己相補性アデノ随伴ウイルス (AAV)デリバリー・システムを介して、マウスモデルにおいて、CRISPR-Cas9によるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)変異の修復を向上させた；"Enhanced CRISPR-Cas9 correction of Duchenne muscular dystrophy in mice by a self-complementary AAV delivery system" Zang Y [..] Olson EN. Sci Adv 2020-02-19.https://dx.doi.org/10.1126/sciadv.aay6812
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