[出典] REVIEW "Prime editing: advances and therapeutic applications" Zhao Z, Shang P, Mohanraju P, Geijsen N.
Trends Biotechnol 2023-03-29. https://doi.org/10.1016/j.tibtech.2023.03.004 [著者所属] Leiden U Medical Center, The Novo Nordisk Foundation Center for Stem Cell Medicine (reNEW)；本文一段組11ページ/参考文献 114件．
CRISPR-Casを介したゲノム編集は、生物医学研究に革命をもたらし、治療や診断の状況をも変革する可能性がある。しかし、CRISPR-Cas9は、DSB修復経路を活性化することでDNAを編集するため、正確な変異修復が必要な遺伝子治療に最適なツールではない。
ゲノム編集技術における最新の革命であるPEは、DSBを必要とせず、あらゆる塩基置換、挿入、欠失を実現することが可能である [挿入図はFigure 2から引用したプライム編集の分子機序モデル図]。しかし、プライムエディティングはまだ発展途上であり、編集効率の向上や治療への応用のためのデリバリーストラトジーの開発が必要である。 本稿では、編集効率と精度を向上させたプライムエディター（PE）バリアントの最適化に関する最新の開発状況をまとめる。さらに、治療への応用の可能性についても言及する。
[構成]
CRISPR–Cas-mediated precise genome editing
Figure 1. CRISPR–Cas-mediated precise genome-editing systems
Prime editing: basic mechanism and specificity
Figure 2. Mechanism of prime editing.
Overcoming current challenges in using PE
Improving the PE protein
Optimizing the pegRNA
Figure 3. Strategies to improve the efficiency of prime editing
Manipulating cellular DNA repair pathways
Increasing targeting scope
Developing PE delivery strategies
Prime editing in therapeutic applications
Table 1. Key examples of preclinical gene and cell therapy applications of
prime editing
prime editing
Concluding remarks and future perspectives
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