遺伝子治療、遺伝子編集、アンチセンスオリゴヌクレオチドなどの有望なアプローチによって、難治性の心臓病患者に対する医療の新時代が幕を開ける
[出典] News "Genetic medicines aim straight for the heart" Sheridan C (科学ジャーナリスト). Nat Biotechnol. 2023-04-04.https://doi.org/10.1038/s41587-023-01745-4
心不全に対する初の遺伝子治療がクリニックで進んでいる、Rocket Pharmaceuticalsが、ダノン病患者の遺伝子治療の第2相試験を始めようとしている。この試験の成功は、他の疾患において心不全を阻止さらには心不全の進行を反転させる遺伝医療の開発をしている多くのグループ [Table 1 参照]を勇気づけるであろう。また、University of Texas Southwestern Medical CenterのEric Olsonらの一連の論文やHarvard Medical Schoolの Christine Seidmanらの論文が、CRISPR-Cas編集、塩基編集 (BE)およびプライムエディティング (PE)による心不全の遺伝子治療の概念実証実験 [*] が、開発を後押ししている。
[*] 関連crisp_bio記事
- [20230319更新] 生体内塩基編集(ABE)による肥大型心筋症(HCM)の治療可能性 (Nature Medicine誌刊行2論文). https://livedoor.blogcms.jp/blog/archives/31613129.html
- 2023-03-22 [論説] 生体内ゲノム編集による遺伝性心疾患の治療 -. https://crisp-bio.blog.jp/archives/31646196.html
- 2023-01-18 塩基編集 (ABE) を介したCaMKIIδの酸化的活性化部位切除による心疾患治療 https://crisp-bio.blog.jp/archives/31308625.html
- 2022-11-29 塩基編集 (ABE)によるRBM20の病原性変異の塩基編集により拡張型心筋症モデルマウスが回復. https://crisp-bio.blog.jp/archives/30891150.html
- 2022-06-27 [レビュー] CRISPRゲノム編集による循環器系疾患のモデル構築と治療. https://crisp-bio.blog.jp/archives/29492487.html
コメント