[注] DMD (Duchenne muscular dystrophy / デュシェンヌ型筋ジストロフィー)
[出典] "Prime editing strategies to mediate exon skipping in DMD gene" Mbakam CH [..] Tremblay JP. Front Med 2023-05-25. https://doi.org/10.3389/fmed.2023.1128557 [著者所属] Laval University (Canada), Polytech Angers (France), Myology Research Center (France)
 
 カナダとフランスの研究チームが、エクソン52またはエクソン45-52の欠失に至るDMD 遺伝子におけるフレームシフト変異を修正する新たなアプローチを示した。最適化したepegRNAsを利用して、エクソン51とエクソン53のスプライス供与部位を編集することで、それぞれエクソン50をエクソン53に、エクソン44をエクソン54に、直接結合し、ジストロフィンの発現を実現した。