[出典] CORRESPONDENCE "In vivo treatment of tyrosinaemia with hypercompact Cas12f1" Guo R, Li Z, Li G, Zhang H, Zhang C [..] Yang H, Zhou Y, Xu C. Cell Discov 2023-07-18. https://doi.org/10.1038/s41421-023-00554-y [著者所属] Lingang Laboratory, Institute of Neuroscience (Shanghai Institutes for Biological Sciences), Shanghai Center for Brain Science and Brain-Inspired Technology, HuidaGene Therapeutics Inc, ShanghaiTech University
 

　上海の研究チームが、一連のCas12f1 (AsCas12f1, SpCas12f1, Un1Cas12f1) と、コントロールとしてのCjCas9 (984 aa) の編集効率を、マウスN2a細胞におけるTrp53 遺伝子を標的とする予備実験で検証し、Cas12f1の中で唯一indel変異を誘導したUn1Cas12f1 (537 aa) を選択し、マウス生体内の胚と肝臓における遺伝子編集が可能であることと、オフターゲット活性がミニマルであることを、実証した。また、Un1Cas12f1を肝臓に送達することで、Hpd 遺伝子の不活性化を介したチロシン血症モデルマウスの治療が可能なことを示した。
 

　今回の実験では、Un1Cas12f1が超コンパクトであることから、sgRNAも含むオールインワンの単一のAAVベクターによる送達が可能であった。