2024-03-09  AVC-201が、再発・難治性の急性骨髄性白血病 (AML) およびCD123陽性の血液悪性腫瘍を対象としたフェーズIA試験 (NCT05949125)において、最初の患者を投与された。
[出典] 
NEWS "AvenCell Announces First Patient Dosed in a Phase IA Study with lead product candidate AVC-201, a Novel Allogeneic CD123-Directed Switchable CAR-T Investigational Therapy for the Treatment of Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and other CD123 Hematological Malignancies" AvenCell 2024-02-06. 

2023-08-05 Press Releaseに基づく初稿
[出典] PRESS RELEASE "AvenCell Therapeutics Announces EMA Approval of Clinical Trial Application (CTA) for AVC-201, a Novel Allogeneic CD123-Directed Switchable CAR-T Investigational Therapy for the Treatment of Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and other CD123 Hematological Malignancies" AvenCell 2023-07-24.
https://avencell.com/avencell-therapeutics-announces-ema-approval-of-clinical-trial-application-cta-for-avc-201-a-novel-allogeneic-cd123-directed-switchable-car-t-investigational-therapy-for-the-treatment-of-relapsed-r/
 
 アベンセルは今週、欧州医薬品庁(EMA)より、様々な血液がんに対する新規のCRISPR編集療法であるAVC-201の臨床試験申請が承認されたと発表した。AVC-201は、再発・難治性の急性骨髄性白血病やその他の血液がんを含め、CD123 (IL-3Rα) を発現する細胞を標的とし、これを排除するように設計されたCD123指向性のスイッチ可能なCAR-Tである。
 
 AVC-201は、CRISPRを用いたCAR-T細胞療法であり、以下の2つの技術から成り立っている:
  • AvenCellのUniCARユニバーサル/スイッチャブル・テクノロジー:2つのコンポーネント・システムで構成され、人工T細胞には、完全に生物学的に不活性な「ユニバーサル」レセプター(ヒトLaペプチドを発現)が形質導入され、T細胞を目的のがん抗原(AVC-201の場合はCD123)に誘導する第二の生物学的分子(「ターゲティング・モジュール」)に結合したときのみ活性化される。 循環中のターゲティング・モジュールの有無により、治療活性の「オン」と「オフ」をそれぞれに制御することができる。 
  • Intellia Therapeutics社が開発し、AvenCellにライセンス供与された同種細胞工学技術であり、血縁関係のないドナーから患者に細胞を提供することができる。 
 これらの細胞はCRISPR/Cas9によって独自に操作され、GvHDを回避し、宿主・患者の免疫系による拒絶反応を回避することができる。