[出典] BRIEF REPORT "Focused ultrasound–mediated brain genome editing" Lao YH, Ji R [..] Konofagou EE, Leong KW. PNAS 2023-08-14/8-22. https://doi.org/10.1073/pnas.2302910120 [著者所属] Columbia U,  Columbia U Medical Center, U Buffalo (State U New York), Jackson Laboratory, Sun Yat-sen U, UCSD; 論文Fig, 1参照 
 

　脳における遺伝子編集は、血液脳関門 (BBB)によってCas9-sgRNAなどの遺伝子編集因子の輸送が制限されるために困難であった。BBBを回避する送達法としては、これまでは主に、頭蓋内局所注射に依存してきた。しかし、このような投与は侵襲性が高く、脳の特定のデリケートな部位の治療には適さない。
 

　コロンビア大学を主とする研究チームは今回、FUSを用いて一過性にBBBを開通させることで、静脈内投与したAAV9/SaCas9-gRNAベクターの脳への輸送を亢進し (コントロールの〜13倍)、SaCas9-gRNAの最適化も経て、脳における安全かつ効果的な遺伝子編集 (海馬における神経細胞の編集効率25.6%) を実現した。