[出典] REVIEW "Emerging and potential use of CRISPR in human liver disease" Adlat S, Vázquez Salgado AM, Lee M, Yin D, Wangensteen KJ. Hepatology (Baltimore, Md.) 2023-08-22. https://doi.org/10.1097/HEP.0000000000000578 [著者所属] Mayo Clinic
CRISPR技術は、特に遺伝子スクリーニングを通じて、また動物のノックアウトモデルやノックインモデルの作出を容易にすることによって、肝疾患を引き起こす遺伝子の解析に革命をもたらしている。
- 遺伝性肝疾患、肝炎、癌の発生と進行における責任遺伝子の同定に、肝疾患のモデルが利用されている。
- ゲノム編集を介したCRISPR療法も研究されている。アミロイドーシスの治療法としてトトランスサイレチンをブロックするように、不適切なタンパク質発現を遺伝子の機能喪失変異誘導による阻害や、肝酵素フマリルアセト酢酸ヒドロラーゼやα-1アンチトリプシンの正常な機能を回復させるように、遺伝子の欠損の修復が、試みられている。
- また、B型肝炎感染の治療法としても研究されている。
CRISPRは、肝疾患における遺伝子の機能解析と同定を容易にし、肝疾患を安全かつ永続的に治療できる可能性を秘めたエキサイティングかつ進化し続ける技術である。
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