[注] MES (multi-exon skipping)；DMD (デュシェンヌ型筋ジストロフィー)
[出典]
- "Dual CRISPR-Cas3 system for inducing multi-exon skipping in DMD patient-derived iPSCs" Kita Y [..] Hotta A. Stem Cell Reports 2023-08-15. https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2023.07.007 [著者所属] 京大CiRA, T-CiRA, 名大院・生命農学
- ニュース "DMD患者さん由来iPS細胞で複数のエクソンスキッピングを誘導するデュアルCRISPR-Cas3システムの開発" 京都大学iPS細胞研究所 (CiRA) 2023-08-25. https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/230825-000000.html
本論文の詳細な日本語解説は、論文から右図に引用したグラフィカルアブストラクトも日本語版が掲載されている出典2を参照されたい。
[ハイライト]
- CRISPR-Cas3のペア (dual CRISPR-Cas3) を利用して、ゲノムDNAの大規模 (~ 数百 kb) 削除
- SSAをベースとする2色レポーターシステムを介して、ゲノム編集が進行した細胞を単離
- CRISPR-Cas3のペアを介したMES (45-55; ~ 340 kb)により、3種類のDMD変異-iPS細胞株におけるジストロフィンタンパク質の発現を回復
- Cas3に起因するオフターゲット変異は、全ゲノムシーケンシングにより、非検出
[Cas3関連crisp_bio記事]
- 2022-01-25 I-C型 CRISPR-Casシステム (Cascade-Cas3)によるヒト細胞ゲノム編集にはCas11が必須であった.
- 2019-04-10 Cas9はスイスアーミーナイフ、Cascade-Cas3は自走するシュレッダー
- 2023-08-26 HITI法によるデュシェンヌ型筋ジストロフィー原因フレームシフト変異の修正；エクソン1-19
- 2023-07-25 CRISPR/Cas9を介したエクソンスキッピングにより、Dmd Δ52-54 DMDモデルマウスにおいて、早期の心筋症を予防.
- 2023-06-19 プライムエディティング (PE) によりDMD遺伝子におけるエクソン・スキッピングを制御 ; エクソン52またはエクソン45-52
- 2022-12-12 ヒトiPS細胞由来心筋細胞において、塩基編集によるエクソンスキッピングを介して、DMDを修正; ABE, エクソン48-54
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