2024-03-30 新たなプレスリリースを第2項に追記。
2023-09-12
プレスリリースに準拠した初稿
1. BEMA-201の第1/2相試験において、対象患者への投与を開始

[出典] Press Release "Beam Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Trial of BEAM-201 in Relapsed, Refractory T-ALL/T-LL" Beam Therapeutics 2023-09-05 06:30 AM EDT.
https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-first-patient-dosed-phase-12-trial/
[臨床試験] NCT05885464: A Study Evaluating the Safety and Efficacy of BEAM-201 in Relapsed/Refractory T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) or T-Cell Lymphoblastic Lymphoma (T-LL)
 BEAM-201は、CD7+再発/難治性T細胞急性リンパ芽球性白血病/T細胞リンパ芽球性リンパ腫 (T-ALL/T-LL) の治療薬として臨床試験中の多重塩基編集抗CD7同種CAR-T細胞である。多重編集は塩基エディターを利用して、CD7、TRAC、PDCD1およびCD52の4種類の遺伝子の発現をノックアウトするように設計されている。このアプローチにより、フラトリサイド、移植片対宿主病、ならびに、CAR-T細胞の枯渇を減少させ、BEAM-201細胞の抗CD52抗体によるリンパ球除去を回避可能とし、他家細胞を利用可能にすることを目指している。


2. BEAM-302、α 1 -アンチトリプシン欠乏症動物モデルの治療で好成績
[出典] 
2023-03-26プレス発表:"Beam Therapeutics Announces Clearance of Clinical Trial Authorisation Application for BEAM-302 for the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)" Beam Therapeutics. 2023-03-26. https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-clearance-clinical-trial
  Beam Therapeutics社は、α-1アンチトリプシン欠乏症 (AATD) 治療薬BEAM-302の臨床試験申請が英国医薬品・医療製品規制庁(UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)により承認されたと発表した。
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[出典] Press Release "Beam Therapeutics Presents Preclinical Data Highlighting Utility of BEAM-302 to Correct an Alpha-1 Antitrypsin (AAT) Deficiency Disease-Causing Mutation" Beam Therapeutics 2023-09-07 10:00 AM EDT. https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-presents-preclinical-data-highlighting-utility
 BEAM-302の前臨床試験において、ヒトPiZ対立遺伝子を複数コピー持つAATDのNSG-PiZマウス・モデルと、Beam Therapeutics社で新たに樹立した正常なラットのAATをヒト変異PiZ AATに置き換えたヒト化PiZラット・モデルにおいて、評価した。 
 AATDはSERPINA1 遺伝子の変異によって引き起こされ、重篤な臨床例の95%以上がPiZ変異(ホモ接合性"Z型"変異) を帯びている 。BEAM-302は、1文字の遺伝的エラーであるPiZ変異を正確に修正するように設計されたアデニン塩基編集エディター (ABE) の肝臓標的脂質ナノ粒子 (LNP)製剤である。ABEの単回投与により、肝臓への毒性を引き起こす変異型ミスフォールドAATタンパク質の凝集が減少すると同時に、補正された機能的AATタンパク質の循環レベルを増加させる可能性があるが、今回、ラットとマウスにおける肝臓DNA変異修復率がそれぞれ 39%と49%に、投与前に対して血清中AATのレベルがそれぞれ2倍と4倍に達し、ZーAATのレベルの低下はそれぞれ70%と90%におよんだ。