[出典] REVIEW "CRISPR delivery with extracellular vesicles: Promises and challenges" Højberg Berggreen AH [..] Luo Y. J Extracell Vesicles. 2023-09-21. https://doi.org/10.1002/jex2.111 [著者所属]  Aarhus U, Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía Centre for Genomics and Oncological Research (GENYO), BGI-Research, Hangzhou Institute of Medicine CAS; 本文 25頁
 
 CRISPR/Cas9遺伝子編集ツールは遺伝性疾患の治療への応用が期待されているが、その構成要素を細胞や組織に安全、効率的、かつ特異的に送達することが依然として課題である。現在利用可能な多くの送達方法は、生体内で高レベルの遺伝子編集効果を達成する一方で、毒性や免疫原性のリスクを伴っている。
 
 細胞由来の脂質ナノ粒子である細胞外小胞 (EV)は、タンパク質や核酸のカーゴを細胞間で移動させることが可能であり、合成担体を介した送達法に代わる有望な内因性送達法である。
 この総説では、EVを介したCRISPR/Cas9の送達について、現在利用可能な戦略を包括的に分析する。これらの戦略には、細胞ベース、CRISPR/Cas9の過剰発現によって得られる受動的ローディング、タンパク質またはRNAの二量体化を伴う能動的ローディング、および既に精製されたEVへのローディングが含まれる。
 
 これらのアプローチはすべて、EVベースのCRISPR/Cas9デリバリーがin vitroとin vivoの両方の遺伝子編集を達成するのに有用であることを示唆している。しかし、細胞内への取り込みと遺伝子編集効率にはかなりのばらつきがあることから、CRISPR/Cas9デリバリー・ビークルとしてのEVの治療利用には、さらなる改良と標準化が必要であることが示唆されている。
 
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