[出典] REVIEW "RNA-based medicine: from molecular mechanisms to therapy" Sparmann A, Vogel J. EMBO J. 2023-09-20. https://doi.org/10.15252/embj.2023114760 [著者所属] Helmholtz Centre for Infection Research (HZI), Institute of Molecular Infection Biology (U Würzburg)

　RNA医薬品は、ヒトの病気の治療と予防に革命をもたらす可能性を秘めている。初期の研究は挫折を味わったが、RNAベースの薬剤設計における画期的な進歩の基礎を築き、COVID-19パンデミックと闘うためのmRNAワクチンの開発というワープスピードの開発に結実した。我々は今や、RNA医薬品が臨床において広範な影響を与えるという、極めて重要な局面を迎えている。

　本総説では、アンチセンスやRNAiをベースとする手法のメカニズム、mRNAベースのアプローチ、CRISPR-Casを介したゲノム編集など、新規治療薬を生み出すためのさまざまなRNAベースの戦略について概説する。3つの希少遺伝性疾患 (脊髄性筋萎縮症, デュシェンヌ型筋ジストロフィー, および嚢胞性線維症)を例に、このクラスの薬剤を広範囲に応用する機会と同時に課題も浮き彫りにする。