[注] PE (Prime Editor /プライムエディター)
[出典] "A Fluorescent Reporter Mouse for In Vivo Assessment of Genome Editing with Diverse Cas Nucleases and Prime Editors" Chen Z [..] Watts JK. CRISPR J. 2023-12-13. https://doi.org/10.1089/crispr.2023.0048 [著者所属] U Massachusetts Chan Medical School
ヌクレアーゼ編集、塩基編集、プライム編集を含むCRISPRベースのゲノム編集技術は、近年、疾患の原因となる変異を標的とした治療薬の開発に革命をもたらした。こうしたゲノム編集ツールの評価と開発を進めるためには、特に生体内での活性とデリバリー戦略を評価するためのロバストなマウスモデルが重要である。
本研究では、TLR-multi-Cas variant 1 (TLR-MCV1) として知られるTraffic Light Reporterを帯びたノックインマウス系統が樹立され、in vitroおよび生体内でのヌクレアーゼおよびPEの双方の評価に供され、TLR-MCV1レポーターマウスが、編集技術とその治療応用の開発を促進するための多用途で強力なツールであることが示された。
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