[注] NHP (Non-Human Primate); BBB (血液脳関門)
[出典] News Release "Sangamo Therapeutics Announces Data From Novel Proprietary Neurotropic AAV Capsid Demonstrating Industry-leading Blood-brain Barrier Penetration and Brain Transduction in NHPs" Sangamo Therapeutics Inc. March 13, 2024 at 8:01 AM EDT. https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-announces-data-novel-proprietary
  • Sangamo社が開発した新しいAAVキャプシド, STAC-BBB, をNHPに静脈内投与したところ、BBBをロバストに通過し、脳全域で導入遺伝子が発現した。
  • NHPにおいて、業界をリードする脳内トロピズムと濃縮性を示し、ベンチマークであるキャプシドAAV9の700倍の導入遺伝子発現をもたらした。
  • プリオン病とタウオパチーを標的とするジンクフィンガー・ペイロードのカプシドによる送達は、標的遺伝子のロバストで広範な抑制をもたらした。
  • STAC-BBBの生体内分布は中枢神経系に濃縮され、肝臓、後根神経節および他、他の末梢臓器には見られなかった。
  • STAC-BBBカプシドは、適切なカプシドが同定されるまでの間、サンガモ社が一時停止している複数の神経学エピジェネティック制御プログラムを解除する可能性がある。