[出典] News Release "Prime Medicine announces FDA clearance of investigational new drug (IND) application for PM359 for the treatment of chronic granulomatous disease (CGD)" Prime Medicine. 2024-04-29. https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-fda-clearance-investigational-new-drug

 Prime Medicine社は4月29日に、米国食品医薬品局 (FDA)が、3月29日に提出した慢性肉芽腫性疾患(Chronic granulomatous disease: CGD)治療薬PM359の新薬臨床試験開始申請 (Investigational New Drug: IND) を承認し、国際共同ヒト初回投与試験となる第1/2相臨床試験を開始することが可能になったと発表した。

 PM359は、Prime Medicine社が注力する血液・免疫領域における最初の製品候補であり、小児期に発症し、生命を脅かす重篤な疾患であるCGDのp47phox変異体を標的とする。PM359は、病気の原因となる変異を持つ細胞を高効率で修正するように設計されたPEを使って生体外で編集された自家造血幹細胞による細胞療法である。PM359は、FDAから希少小児用医薬品および希少疾病用医薬品の指定を受けていた。