[出典] "Viral Delivery of Compact CRISPR-Cas12f for Gene Editing Applications" Sharrar A [..] Schelle M. CRISPR J. 2024-05-02. https://doi.org/10.1089/crispr.2024.0010 [所属] Acrigen Biosciences Inc.
Acigen BioSciences社の研究チームが、AAV粒子にパッケージされ、ゲノム標的を拡大したコンパクトなCRISPR-Cas12fシステムを用いて、効率的なCRISPR遺伝子編集を実証した。4つの治療用遺伝子ターゲットに対する効率的なガイドを同定し、ガイドとCas12fヌクレアーゼを単一のAAVにコードし、複数の細胞株、患者線維芽細胞、初代肝細胞で効率的編集を実証した。また、オフターゲット編集を評価し、治療薬候補としての安全性を確認した。
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- 2024-04-30 [レビュー] ミニチュアCRISPR-Casタンパク質の進歩と遺伝子編集への応用
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