[出典] Review "RNATACs: Multispecific small molecules targeting RNA by induced proximity" Song Y, Cui J, Kim B, Kuo MK, Potts PR. Cell Chem Biology. 2024-06-10. https://doi.org/10.1016/j.chembiol.2024.05.006 [所属] Induced Proximity Platform (Amgen Research)

 RNA標的低分子化合物 (RNA-targeting small molecules; rSMs) は、従来は創薬不可能であった病原性タンパク質に取り組み、王役空間を拡大する魅力的な手段となっている。多くの革新的なコンセプトの中でも、RNAターゲッティングキメラ (RNA-targeting chimeras: RNATAC) は、リボヌクレアーゼ (RNase) のような内因性RNAエフェクターにRNA標的を化学的に近接させることによって作用する、新しいクラスの多特異的、近接誘導低分子である [グラフィカルアブストラクト参照]。

 RNATACは、RNAエフェクターを介して、標的RNAの安定性、局在化、翻訳、スプライシングを変化させることができる。まだ発展途上ではあるが、この新しいアプローチは、アンメットニーズの高い疾患の治療に将来的に広く応用される可能性を秘めている。

 本総説では、RNATACの潜在的な利点、この分野における最近の進展、そしてこの最先端技術に対する課題について述べる。

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