[出典] Press Release "Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-3001 for the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency" Intellia Therapeutics. 2024-07-30. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-authorization-initiate-phase-12-0

　α-1抗トリプシン欠乏症（AATD）は、タンパク質分解酵素を阻害する作用をもつ血中のα1-アンチトリプシンタンパク質の欠乏が原因である。
  • NTLA-3001は、AATタンパク質をコードするSERPINA1 遺伝子の正常なコピーをノックインし、1回の投与でAATタンパク質の機能的発現を治療レベルまで永続的に回復させる可能性がある。このアプローチにより、AAT増強療法の毎週の静脈内注入や重症例における肺移植の必要性をなくすなど、患者の転帰を改善することを目指す。
  • インテリア社初のCRISPRに基づくin vivo標的遺伝子挿入治療薬であり、今回、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）によって、臨床試験申請（CTA）が承認された。
  • インテリア社は、2024年後半に最初の患者に投与する予定である。