2024-11-16 Metagenomi社、MGX-001血友病Aプログラムの前臨床用量設定試験の良好な結果に基づいて、臨床研究を進展へ：非ヒト霊長類（NHP）モデルにおいて、提案された臨床用量（AAV 5×10¹² vg/kg + LNP 0.6 mg/kg）は、平均第VIII因子活性49%を達成し、機能的治癒とされる50～150%の範囲に迫る結果が得られ、容量依存効果も認められた。
[出典] "Metagenomi Presents New Preclinical Data from MGX-001 Hemophilia A Program Supporting Advancement into Clinical Development" Metagenomi 2025-11-11. https://ir.metagenomi.co/news-releases/news-release-details/metagenomi-presents-new-preclinical-data-mgx-001-hemophilia
2024-09-10 プレス発表に準拠した初稿
[出典] Press Release "Metagenomi Announces Preclinical Data for Lead Hemophilia A Program Demonstrating Durable Factor VIII (FVIII) Activity Levels through Twelve Months" Metagenomi 2024-09-03. https://ir.metagenomi.co/news-releases/news-release-details/metagenomi-announces-preclinical-data-lead-hemophilia-program
[出典] "Metagenomi Presents New Preclinical Data from MGX-001 Hemophilia A Program Supporting Advancement into Clinical Development" Metagenomi 2025-11-11. https://ir.metagenomi.co/news-releases/news-release-details/metagenomi-presents-new-preclinical-data-mgx-001-hemophilia
2024-09-10 プレス発表に準拠した初稿
[出典] Press Release "Metagenomi Announces Preclinical Data for Lead Hemophilia A Program Demonstrating Durable Factor VIII (FVIII) Activity Levels through Twelve Months" Metagenomi 2024-09-03. https://ir.metagenomi.co/news-releases/news-release-details/metagenomi-announces-preclinical-data-lead-hemophilia-program
Metagenomi社が、非ヒト霊長類（NHP）を対象として実施中の血友病A遺伝子編集治療薬MGX-001の前臨床試験において、顕著な有害事象を発生することなく、標題にあるように、FVIII因子の活性が12ヶ月持続していると発表した。MGX-001 は、成人および小児の血友病 A に対して、単回投与での根治を目指している。
NHPでの臨床研究では、FVIIIドナーの鋳型を含むAAV6を3匹に単回静脈内投与し、その35日後にアルブミン遺伝子の第1イントロンを標的とする新規Metagenomiヌクレアーゼと関連ガイドRNAを含む脂質ナノ粒子（LNP）を単回静脈内投与した。各動物は、AAV6とLNP投与の前にデキサメタゾンを1回だけ投与された。その後、NHPは安全性とドナーFVIII活性について追跡された。NHPはまた7日目に肝生検を受け、編集と統合効率を評価した。この研究は現在も進行中である。
[注] ファイザー社が、血友病Aを対象とする遺伝子組換えAAV2/6ヒト血液凝固第VIII因子治療薬（giroctocogene fitelparvovec: SB-525, PF-07055480）の第3相試験 [NCT04370054]に成功している [Pfizer 2024-07-24]
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