[出典] ”CRISPR targeting of mmu-miR-21a through a single adeno-associated virus vector prolongs survival of glioblastoma-bearing mice" Nieland L [..] Abels ER. Mol Ther. 2024-11-19. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.11.023 [所属] MGH, HMS, Leiden U Medical Center, Haaglanden Medical Cente
膠芽腫（GB）は中枢神経系（CNS）の最も侵襲性の高い腫瘍であり、有効な治療法は限られ、患者の予後は不良である。マイクロRNA-21（miR-21(a)）は既知の癌遺伝子であり、多くの癌種で豊富に発現している。miR-21(a)はGBの進行を促進し、miR-21(a)の欠損は腫瘍形成能を低下させる。
米国とオランダの研究チームは今回、mmu-miR-21aを標的とするsgRNAとSaCas9-KKHを、アデノ随伴ウイルスの中でもAAV8で送達することで、同所性GBモデルにおいて腫瘍部位でSaCas9-KKH/sgRNAを発現させると、脳内のmmu-miR-21aレベルを低減し、腫瘍増殖が抑制され、全生存率が改善することを、報告した。
コメント