RNAは現代医学に革命を起こし、病気の治療方法を一変させる可能性を秘めている。最近の規制当局の承認、数百もの新しい臨床試験、CRISPR遺伝子編集の出現、COVID-19パンデミックへの劇的な対応としてのmRNAワクチンの有効性が重なり、大きな勢いと期待が生まれている。一方で、課題は依然として残っており、克服するには専門知識と専門技術が必要である。
ファーザー社の著者はこのレビューで、RNA薬剤プラットフォームを開発するための共通戦略を検討する。RNAベースの治療法が医療を変革する可能性、および適用性、有効性、安全性プロファイルの改善に関連する課題を説明し、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）や低分子干渉RNAなどのRNAモダリティから得られた洞察のもとで、mRNAおよび遺伝子編集技術の重要な次のステップを特定していく。
[出典] REVIEW "Frameworks for transformational breakthroughs in RNA-based medicines" Androsavich JR. Nat Rev Drug Discov 2024-05-13/June. https://doi.org/10.1038/s41573-024-00943-2 [著者所属] RNA Accelerator, Pfizer Inc; 参考文献 289件
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