- Heart-2第1b相臨床試験は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）および／または早期冠動脈疾患（CAD）の患者群を対象としている。
- PCSK9を標的とする塩基エディターABEをベースとする脂質ナノ粒子製剤"VERVE-102"の単回投与により、血中PCSK9およびLDL-Cが用量依存的に低下し、0.6 mg/kg投与群ではLDL-Cが平均53%低下、最大69%低下した。
- VERVE-102は忍容性に優れ、14名の被験者において、治療に関連する重篤な有害事象は認められず、いずれの用量群においてもALT値または血小板数に臨床的に意義のある変化は認められなかった。
- VERVE-102は、VERVE-101に使用したLNPとは異なる独自のGalNAc-LNPを用いており、クラス最高の安全性プロファイルを示す可能性がある。
- 2025年後半にHeart-2試験の用量漸増に関する最終データを報告し、VERVE-102の第II相臨床試験で最初の患者に投与し、Eli Lilly and Company社からPCSK9のオプトインに関する決定を受ける予定である。
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2024-06-19 塩基エディター (ABE)による家族性高コレステロール血症治療薬VERVE-101とVERVE-102VERVE-101とVERVE-102；VERVE-102の詳細については2024-06-18の項の第２段落と第３段落を参照
[出典] Press Release "Verve Therapeutics Announces Positive Initial Data from the Heart-2 Phase 1b Clinical Trial of VERVE-102, an In Vivo Base Editing Medicine Targeting PCSK9" Verve Therapeutics 2025-04-14. https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-positive-initial-data-heart-2-phase
[出典] Press Release "Verve Therapeutics Announces Positive Initial Data from the Heart-2 Phase 1b Clinical Trial of VERVE-102, an In Vivo Base Editing Medicine Targeting PCSK9" Verve Therapeutics 2025-04-14. https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-positive-initial-data-heart-2-phase
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