RNAベースの治療薬は、主にRNA分子のユニークな化学的・生物学的プロファイルにより、臨床的に大きく進歩した。様々なRNA医薬品の承認が示すように、大規模生産、効果的な送達、免疫原性特性など、RNAベースの治療薬に関連する初期の課題のいくつかは現在解決されつつある。
これまで、RNA分子を化学的に修飾することで、安定性の向上、タンパク質産生の増加、循環時間の延長、標的特異性の向上を図ることに、多大な努力が注がれてきた。現在、治療用途に向けて、small RNA、翻訳可能RNA、CRISPRガイドRNAという3つのRNAカテゴリーの開発が盛んに行われている。
本レビューでは、これら3つのRNAカテゴリーに適用される合成方法を要約し、その特性を強化するために使用されている主要な化学修飾戦略について説明し、現在の治療用途と将来の機会に焦点を当てる。
[出典] Review "RNA chemistry and therapeutics" Wang S, Weissman D, Dong Y. Nat Rev Drug Discov. 2025-07-14. https://doi.org/10.1038/s41573-025-01237-x [著者所属] Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Perelman School of Medicine (UPenn)；参考文献 341件
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