[総説] 人工知能（AI）がCRISPR技術を革新する : crisp

　ゲノム工学は、ジンクフィンガーや転写活性化因子様エフェクターといったDNA結合タンパク質からCRISPR-Casシステムへの展開を経て、目覚ましい進化を遂げてきた。CRISPR技術は、その簡便性と、ガイドRNAとCasタンパク質を介して特定のゲノム領域を標的とすることができる能力によって、この分野に革命をもたらした。

　CRISPRツール（CRISPRヌクレアーゼ、塩基エディター、プライムエディター）の進歩により、そのツール・ボックスは拡充され、標的の挿入や削除、ヌクレオチド変換、そしてより幅広い遺伝子改変を誘導できるようになった。しかしながら、細胞種間での編集結果のばらつきや、意図しないオフターゲット効果は依然として大きな課題となっている。

　近年、急速な進歩を遂げている人工知能（AI）は、これらの問題に対する高度なソリューションを提供する。多様な実験から得られた大規模なデータセットを活用することで、AIはガイドRNAの設計を強化し、オフターゲット活動を予測し、編集効率を向上させる。さらに、AIは自然の限界を超えた新しいCRISPRシステムの発見と設計を支援する。これらの開発は、個別化治療の革新に不可欠な新たなモダリティを提供し、効率性、精度、安全性の確保に貢献する。

　韓国の研究チームによる総説は、CRISPR技術の発展におけるAIの変革的役割について考察を加えている。AIがヌクレアーゼベースのゲノム編集、塩基編集、プライム編集の改良にどのように貢献しているかに焦点を当て、AIとCRISPR技術の統合は、既存のツールを強化し、遺伝子治療のための次世代医療への扉を開くと、主張する。

[構成と図表]

はじめに

図1：CRISPRベースのゲノム編集ツール

AIによってもたらされたゲノム工学のイノベーション

表1：総説で使用するAIモデルとその略語

AIによるCRISPR-Casヌクレアーゼの強化

CRISPR-Casシステムの高活性化するgRNAの最適化
図2：AIによるCRISPRシステムの性能予測と工学
表2：CRISPR-Casヌクレアーゼ・システム関連AI予測モデル
CRISPR-Casシステムにおけるオフターゲット効果の低減
Casバリアントを用いた性能向上
CRISPR-Casシステムにおける編集結果と変異パターンの改良
他のCRISPRシステムへの応用拡大
Casタンパク質の生成と新規タンパク質の発見

AIを用いたCRISPR塩基編集の高度化

塩基エディターの効率向上
表3 塩基エディターシステム関連AI予測モデル
内因性標的解析による塩基編集予測の強化
CBEおよびABEにおけるオフターゲット効果の最小化
塩基編集のための強化型シチジンデアミナーゼの発見

AIを用いたプライム編集の高度化

表4 プライムエディター・システム関連AI予測モデル
プライム編集のためのpegRNA設計の最適化
クロマチン環境におけるプライム編集効率の向上
追加因子によるプライム編集効率の向上

結論
参考文献 (118)

[出典] Review "Revolutionizing CRISPR technology with artificial intelligence" Kim MG, Go MJ, Kang SH, Jeong SH, Lim K. Exp Mol Med. 2025-07-31. https://doi.org/10.1038/s12276-025-01462-9 [著者所属] Korea Institute of Science and Technology, University of Science and Technology, Hanyang University

[CRISPRと機械学習・AIに関連するcrisp_bio記事 (2025年1月〜)]

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