CRISPR-Cas9は遺伝子編集に革命をもたらし、遺伝性疾患の治療に革新的な可能性をもたらした。しかしながら、CRISPR-Cas9治療薬の重要な構成要素であるsgRNAは、安全性と有効性を損なう不純物の存在により、化学、製造、管理（chemistry, manufacturing, and control: CMC）において大きな課題を抱えている。
現在の業界標準では、sgRNAの純度評価に高速液体クロマトグラフィー（HPLC）が用いられているが、この方法では、切断されたRNA種や配列ミスのあるRNA種などの生物学的に活性な不純物を検出できず、壊滅的なオフターゲット効果につながるリスクがある。
GeneLancet Biosciencesは今回、化学的に連結されたガイドRNA（chemically Ligated guide RNA: LgRNA）を発表した。これは、安全性と性能を向上させた高純度のガイドRNAをキログラム規模で製造することを可能にする同社独自の技術であり、前述のsgRNAの限界を克服する。
GeneLancet Biosciencesは今回、化学的に連結されたガイドRNA（chemically Ligated guide RNA: LgRNA）を発表した。これは、安全性と性能を向上させた高純度のガイドRNAをキログラム規模で製造することを可能にする同社独自の技術であり、前述のsgRNAの限界を克服する。
このホワイトペーパーでは、sgRNA不純物のリスク、HPLCベースの純度評価の不十分さ、そして正確で安全なCRISPR治療のための次世代ソリューションとしてのLgRNAの利点について概説する。
[出典] White Paper "Addressing sgRNA Truncated Impurities in CRISPR Therapeutics and sgRNA Poor Scalability with Chemically Ligated Guide RNAs (LgRNA)" GeneLancet Bioscience.2025-07-24. https://crisprguidena.com/wp-content/uploads/2025/07/white_paper.pdf
コメント