- 2025年アメリカ心臓協会の科学セッションにて
スクライブ（Scribe Therapeutics）社が、ASCVD（アテローム動脈硬化性心血管疾患 ）の主要な脂質ドライバーであるLDL-C, Lp(a)、トリグリセドを標的とする心血管代謝性疾患パイプラインの進捗状況を発表した：
- CRISPR-CasXをベースとし、PCSK9 mRNAを抑制する標的エピジェネティックサイレンシング療法であるSTX-1150は、治療効果のある単回投与後、霊長類において515日間以上にわたりLDL-Cを50%以上低下させ、基礎となる遺伝子コードを変化させない新たな治療法のトランスレーショナルな概念実証を確立した。
- 同社のCasXEゲノム・エディターをベースとするSTX-1200は、肝細胞においてLPA を不活性化し、前臨床モデルにおいてオフターゲット編集が検出されることなく、in vivoでLp(a)を95%以上低下させることに成功した。
- CasXEをベースとし、APOC3 を標的とするSTX-1400 は、治療有効用量で霊長類の肝臓において、高い編集効率 (> 75%) を達成し、前臨床モデルではトリグリセリドの > 95% 減少を達成した。初代ヒト肝細胞ではオフターゲット編集は検出されなかった。
[出典] NEWS "Scribe Therapeutics Highlights Data Underpinning its Comprehensive Strategy Targeting Key Lipid Drivers of ASCVD at American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2025" Scribe Therapeutics. Business Wire. 2025-11-17. https://www.businesswire.com/news/home/20251117666234/en/Scribe-Therapeutics-Highlights-Data-Underpinning-its-Comprehensive-Strategy-Targeting-Key-Lipid-Drivers-of-ASCVD-at-American-Heart-Association-AHA-Scientific-Sessions-2025
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