[注] Sofi-cel (Soficabtagene Geleucel)；T-ALL (T細胞急性リンパ性白血病)；T-LBT (Tリンパ芽球性リンパ腫)
Wugen社のSofi-celは、癌に対するCAR-T細胞療法の技術的課題を克服するために設計されたCD7標的同種異系CAR-T細胞療法である。 CRISPR/Cas9 GE技術を用いてCD7遺伝子とT細胞受容体α鎖定常領域（TRAC）遺伝子を欠損させることで、CAR-T細胞の相殺（fratricide）を防ぎ、移植片対宿主病（GvHD）のリスクを軽減する。
Sofi-celは、患者由来ではなく健康なドナー由来のT細胞を用いて製造されており、自家CAR-T療法において知られている悪性細胞の混入リスクを排除している。
Sofi-celが今回初めて、FDAの画期的治療薬指定を受けたのは、現在進行中の臨床試験 NCT06514794における良好な中間結果を得てのことである。
[出典]
- "U.S. FDA Grants to Wugen’s WU-CART-007 Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia / T Cell Lymphoblastic Lymphoma" Wugen Inc., businesswire. 2026-01-21. https://wugen.com/u-s-fda-grants-to-wugens-wu-cart-007-breakthrough-therapy-designation-for-treatment-of-relapsed-or-refractory-t-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-t-cell-lymphoblastic-lymphoma/
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