iECURE社のECUR-506は生体内遺伝子治療の一種であり、Precision BioSciences社からライセンス供与を受けたARCUSヌクレアーゼプラットフォームを用いたデュアル・アデノ随伴ウイルスベクターアプローチを採用している。一つはPCSK9遺伝子座位を標的として切断するように設計されたARCUSヌクレアーゼを担持し、もう一つは当該部位に挿入するためのOTC 遺伝子の機能的コピーを含んでいる。このアプローチは、患者の特定の遺伝子変異に関わらず、機能的な遺伝子コピーをノックインすることで持続的な発現と潜在的に治癒効果をもたらす。
ECUR-506は今回、米国FDAの再生医療先進療法の指定と英国イノベーション・パスポート（Innovation Passport）の両方を取得した。これは、現在進行中のOTC-HOPE 試験 [NCT06255782]において、最初の治療を受けた乳児が3ヶ月以内にアンモニア除去薬の投与を完全に中止するなどの、有望な結果が得られたことを受けての判断である。
[出典]
- "iECURE Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for ECUR-506 for Neonatal Onset Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency" iECURE Inc., businesswire 2026-01-07. https://www.businesswire.com/news/home/20260107943004/en/iECURE-Receives-FDA-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-for-ECUR-506-for-Neonatal-Onset-Ornithine-Transcarbamylase-OTC-Deficiency
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