2026-03-22 YolTech社のプレスリリース (2026-03-13) に準拠した更新
米国FDAは2026年3月13日、α-1アンチトリプシン欠乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency：AATD )治療薬として開発中の生体内塩基編集療法YOLT-202の治験薬申請（IND）を承認した。この承認を受けてYolTech社は、現在進行中の医師主導治験に続いて、AATD患者におけるYOLT-202の有効性と安全性を評価するための、非盲検単回投与拡大第2/3相臨床試験を開始する予定である。
米国FDAは2026年3月13日、α-1アンチトリプシン欠乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency：AATD )治療薬として開発中の生体内塩基編集療法YOLT-202の治験薬申請（IND）を承認した。この承認を受けてYolTech社は、現在進行中の医師主導治験に続いて、AATD患者におけるYOLT-202の有効性と安全性を評価するための、非盲検単回投与拡大第2/3相臨床試験を開始する予定である。
2026-02-03 YolTech社のプレスリリース (2026-02-19)に準拠した初稿
AAT欠乏症は、AATをコードする SERPINA1 遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体共顕性遺伝疾患であり、最も頻度の高い欠失変異はZ型（Glu342Lys）およびS型（Glu264Val）に由来する。 日本ではS型変異が多く、欧米ではZ型変異が多いとされている。Z型変異の存在によりAAT のミスフォールディングと重合が起こり、重度の AAT欠乏症患者の 95% 以上が ZZ型を帯びている。
AAT欠乏症は、AATをコードする SERPINA1 遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体共顕性遺伝疾患であり、最も頻度の高い欠失変異はZ型（Glu342Lys）およびS型（Glu264Val）に由来する。 日本ではS型変異が多く、欧米ではZ型変異が多いとされている。Z型変異の存在によりAAT のミスフォールディングと重合が起こり、重度の AAT欠乏症患者の 95% 以上が ZZ型を帯びている。
YolTech Therapeutics社は今回、同社開発のアデニン塩基エディター（ABE）であるYOLT-202を、成人のAAT欠乏症患者（ZZ型）２名に単回静脈投与（35 mg, 45 mg）投与し、両患者とも1週目で保護閾値である11μMを超え、特に、45mg投与患者ではAAT値が正常範囲（> 20μM）まで上昇し、新たに生成されAATは正常な構造をとっていた。治療の忍容性は、いずれの用量においても良好であった。
[出典]
- Press Release "YolTech Therapeutics Announces Positive Interim Data on YOLT-202 for the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency" YolTech Therapeutics. 2026-02-19. https://www.yoltx.com/news/press-release/107
- 医師主導治験 NCT07193615 "Study of YOLT-202 in the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)" https://clinicaltrials.gov/study/NCT07193615
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