ミニチュアCRISPRシステムは、SpyCas9(約1368Å)のサイズひいてはデリバリーの課題を解消する有力な解決策である。Cas12f(400~700Å)や CasX(約980Å)といったSpyCas9以後に発見されたコンパクトなヌクレアーゼ、小型化されたCas9は、分子量が低く構造が比較的単純であるため、効率的な生体内での細胞編集やポイントオブケア診断へと展開可能である。
インドの研究チームによる本レビューは、コンパクトなCasタンパク質工学、ガイドRNAの最適化、デリバリーベクターの小型化における進歩を概説し、それらが治療用遺伝子編集や携帯型診断プラットフォームに与える影響について考察する。さらに、オフターゲット活性、デリバリーの障壁や規制要件といった最近の重要な課題、そしてAI支援によるタンパク質設計と合成生物学がもたらす将来の可能性についても考察する。
[出典]
- REVIEW "Miniaturized CRISPR: Ultra Compact Systems for In Vivo Delivery and Portable Diagnostics" Saxena S, Saxena S, Gupta D. Ann Biomed Eng 2026-02-19. https://doi.org/10.1007/s10439-026-04046-4 [所属] ISF College of Pharmacy (Quality Assurance; Regulatory Affairs) (インド), Shri Ram Murti Smarak College of Engineering and Technology (Pharmacy)
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