分子生物学の進歩により、眼は外科的アクセスが容易であること、相対的に免疫学的に優位であること、そして対側の眼を解剖学的対照として利用できることから、遺伝子治療の主要プラットフォームとして位置づけられている。
オックスフォード大学Nuffield Department of Clinical Neuroscience/Oxford Eye HospitalのRobert E. MacLaren眼科教授とMaram E. A. Abdalla Elsayed博士が、Genes 誌刊行レビューにて、遺伝子発見とその眼疾患への応用の歴史的進化を辿り、遺伝性および後天性眼疾患に対する現在の遺伝子治療戦略を総合的に考察し、CRISPR/Cas9, 塩基エディター（BEs）およびプライムエディター（PE）といったゲノム編集ツールの技術的、生物学的、および安全性に関する限界に特に重点を置き、批判的に評価している。さらに、遺伝子治療を日常的な眼科診療に効果的、安全、かつスケーラブルに統合するために対処しなければならない主要な科学的、臨床的、および、当局による規制も含むトランスレーショナルな課題について考察している。
[出典]
- REVIEW "Precision Is Not Enough: When Tools Outpace Translation in Ocular Gene Therapy" Abdalla Elsayed MEA, MacLaren RE. Genes 2026-06-27. https://doi.org/10.3390/genes17030283 [所属] University of Oxford (Nuffield Department of Clinical Neuroscience), Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust (Oxford Eye Hospital)；参考文献155件を含む24頁
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