crisp_bioでは、2024年3月30日に「BEAM-302、α 1 －アンチトリプシン欠乏症動物モデルの治療で好成績」と紹介していましたが、Beam Therapeutics社は今回、欧州呼吸器学会（ERS）2026年次総会にて、BEAM-302の第1/2相試験の最新臨床データを発表しました。
この試験のパートAはAATD関連肺疾患患者を対象とし、パートBは肺疾患の有無を問わず軽症から重症の肝疾患を有する患者を対象としています。2026年8月17日時点で、パートAおよびパートBを合わせて38名の患者にBEAM-302が投与されました。
ERSにおける口頭発表では、この試験の用量漸増パートにおいてBEAM-302を単回投与された29名からのデータ（パートA 21名; パートB 8名）が報告されました。
ERSにおける口頭発表では、この試験の用量漸増パートにおいてBEAM-302を単回投与された29名からのデータ（パートA 21名; パートB 8名）が報告されました。
- BEAM-302は、正常な生理学的制御下でのAATタンパク質産生を伴い、AATDの肺および肝臓の両方の病態に対する単回投与治療薬としての可能性を示し続けている
- 最大18カ月の追跡調査データにより、BEAM-302の単回投与による疾患原因変異の生体内（in vivo）修復効果の長期持続性が示された。
- BEAM-302による治療は、循環血液中の総AATおよび機能的AATを増加させ、好中球エラスターゼ活性を低下させた。
- BEAM-302は、循環血液中の変異型Z-AATを減少させ、それに伴い毒性のある循環Z-ポリマーの減少をもたらした。
- 2026年6月24日のデータカットオフ時点において、BEAM-302の単回投与は、Part AおよびPart Bのいずれのコホートにおいても忍容性が良好であり、許容可能な安全性プロファイルが示された。
Beam Therapeuticsは、米国における迅速承認取得の可能性を裏付けることを目的とした、グローバル・ピボタル・コホート（主要試験コホート）での投与継続していくとしています。
先行crisp_bio記事
- Beam Therapeuticsから臨床試験からのプレスリリース2報. [第2項] BEAM-302、α 1 －アンチトリプシン欠乏症動物モデルの治療で好成績. crisp_bio 2024-03-30. https://crisp-bio.blog.jp/archives/33228160.html
- 塩基エディターを利用して生体内でDNAを書き換えることで, 肺と肝臓の難病を治癒する. crisp_bio 2025-03-16/2026-06-01更新. https://crisp-bio.blog.jp/archives/38122636.html
crisp_bioでは3日間にわたり生体内大規模ゲノムエディター関連記事を連載してきたところで、アデニン塩基エディター（ABE）をベースとするBEAM-302による生体内塩基編集療法の成果が目に入ってきました。
BEAM-302は、AATD患者に見られるSERPINA1遺伝子の特定の変異（PiZ変異）を修復するエディターです。AATDのような遺伝性疾患に単一遺伝子疾患が占める割合は20%とされているようですが、AATD患者に見られるSERPINA1遺伝子変異はこれまでに500種類以上知られています。その中で、PiZ変異は重症なAATDの約95％を占める最も高頻度で臨床的に重要なことから、BEAM-302の標的として選択されました。
私たちは今、単一遺伝子疾患の中で極めて重大な１塩基変異や微小な挿入・欠失の修復・修正には塩基エディター（BE）やプライムエディター（PE）を適用し、多様な変異が存在する遺伝子疾患、大規模な遺伝子の欠損が引き起こす疾患、染色体異常症などには、大規模ゲノムエディターを適用する、というゲノム編集技術を使い分けていく時代の入り口まで辿り着いたようです。
出 典
"Beam Therapeutics Presents Updated Clinical Data from the Phase 1/2 Trial of BEAM-302 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) at the European Respiratory Society (ERS) Congress 2026" Beam Therapeutics 2026-09-08 06:00 ET. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/08/3357432/0/en/beam-therapeutics-presents-updated-clinical-data-from-the-phase-1-2-trial-of-beam-302-in-alpha-1-antitrypsin-deficiency-aatd-at-the-european-respiratory-society-ers-congress-2026.html
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