【出典】“China sprints ahead in CRISPR therapy race Normile D. Science. 2017 Oct 6;358(6359):20-21.

疾走する中国ヒト胚ゲノム編集実験

2015年:中山大学が世界で初めて、CRISPR/Cas9によるヒト胚ゲノム編集(ベータグロビン遺伝子)を論文発表(1)

2016年:広州医科大学が受精卵へのHIV-1抵抗性変異導入を報告(2)

2017年:中山大学、二本鎖DNA切断を必要としない塩基編集(BE)技術のYEE-BE3(3)によるヒト胚内ベータグロビン遺伝子編集の成果を発表(4)

(1) Liang P, Xu Y, Zhang X, Ding C, Huang R, Zhang Z, Lv J, Xie X, Chen Y, Li Y, Sun Y, Bai Y, Songyang Z, Ma W, Zhou C, Huang J. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotesProtein Cell. 2015 May;6(5):363-372. Epub 2015 Apr 18.

(2) CRISPR関連文献メモ_2016/04/12-1 [NEWS] 中国で2回目のヒト胚ゲノム編集

(3) Kim YB, Komor AC, Levy JM, Packer MS, Zhao KT, Liu DR. Increasing the genome-targeting scope and precision of base editing with engineered Cas9-cytidine deaminase fusionsNat Biotechnol. 2017 Apr;35(4):371-376. Epub 2017 Feb 13.
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関連CRISPR_BIO記事 “20179月5日 塩基編集法(BE)第4世代へ:BE1, BE2, BE3からBE4

(4) Liang P, Ding C, Sun H, Xie X, Xu Y, Zhang X, Sun Y, Xiong Y, Ma W, Liu Y, Wang Y, Fang J, Liu D, Songyang Z, Zhou C, Huang J. Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryosProtein Cell. 2017 Sep 23.

疾走する中国CRISPR療法治験

l   米国NLMが維持している治験データベースClinicalTrial.govを”CRISPR”で検索すると10件ヒットするが、9件が、ヒトパピローマウイルス、HIVB細胞白血病/リンパ腫、および各種癌を対象とする中国機関による治験であり、そのうち5件が被験者募集中である。

l   また、データベース上で6件が処方としてPD-1ノックアウトを上げており、Science NEWSの問い合わせに対して浙江省瘤医院(食道癌)、南京鼓楼医院(胃癌)および四川大学西臨床医学院(非小細胞肺癌)が患者由来の免疫細胞をCRISPR編集し患者に戻す養子免疫療法を行うことを認めた。

l   北京の軍事医学科科学院付属病院は、患者由来細胞におけるHIV-1感染宿主因子遺伝子CCR5の編集、中国PLA総合病院は、T細胞受容体をコードする2つの遺伝子のノックアウトと合成受容体の挿入によるB細胞白血病/リンパ腫治療、中山大学は、パピローマウイルスに感染した患者の頸部への遺伝子編集エフェクターを融合したゲル送達することによる二種類の遺伝子のノックアウトを介した癌化・進行の抑制など。