1.evoCas9:酵母in vivoスクリーン法を開発し、高い選択性を示すSpCas9変異体を同定
2.細胞外小胞を利用したCRISPR-Cas9/sgRNAの新たな送達手段
  • [出典]"ARMMs as a versatile platform for intracellular delivery of macromolecules" Wang Q, Yu J, Kadungure T, Beyene J, Zhang H, Lu Q. Nat Commun. 2018 Mar 06.
  • ARMMs (arrestin domain containing protein 1 [ARRDC1]-mediated microvesicles)により、p53、RNAsに加えて、CRISPR-Cas9-sgRNAの送達が可能なことを実証.
ARMMs
3.[OUTLOOK]CRISPR技術を介した遺伝子KO/KIやモデル作出によって創薬の変革が進みつつある
4.[OUTLOOK]心血管疾患リスクに関連する遺伝子変異を標的とするCRISPR遺伝子編集により、心血管疾患リスクを低減することも視野に入ってきた
5.[NEWS]bioRxiv投稿論文がもたらしたCIRPR関連会社の株暴落とその後
  • [出典]"Preprint wipes millions off CRISPR companies's stocks" Eva von Schaper. Nat Biotechnol. 2018 Mar 6.
  • 2018年1月5日に、スタンフォード大学のMatthew PorteusとKenneth Weinbergのグループから「ヒトのCas9に対する免疫応答が遺伝子治療の障害になる」ことを示唆する論文がプレプリント・サーバーbioRxivに投稿された(関連ブログ記事: CRISPRメモ_2018/01/07-2「ヒトはSpCas9とSaCas9に対する抗体を帯びている」)。その1日で、CRISPR Therapeutics, Intellia TherapeuticsそしてEditas Medicineは株式市場での価値5億ドルを失った。
  • この投稿については、第三者から少数例であった点やアッセー法の信頼性に対する指摘があり、責任著者の一人Matthew Porteus自身も「抗体はまだクローニングされておらず、結合親和力も測定されていない」と投稿の限界を認めた。
  • また、査読を経ないプレプリントの公開と流通について、特に企業や投資家の間から疑問が呈されたが、株価自体は数週間後には回復した。
 関連crisp_bio記事 (追記)
  • CRISPRメモ_2018/04/06- 1. ヒト細胞はSpCas9に対して特異的なエフェクターT細胞と制御性T細胞を生成する