[注] ARMM (ARrestin domain-containing protein 1 (ARRDC1)-Mediated Microvesicle) CRISPR-Cas9遺伝子編集による治療を促進するには、より高精度で高効率な送達法が必要である。Harvard T.H. Chan School of Public Healthの研究チームが今回、細胞膜上で形成される細胞外 …
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カテゴリ： CRISPR
異種移植ブタの早期生成のための複数遺伝子のホモ接合体遺伝子編集
CRISPR-Casベースのゲノム編集は過去10年間で大きな進歩を遂げたが、初代培養細胞における複数標的の同時ホモ接合体遺伝子編集は依然として大きな課題である。中国の研究チームが今回、初代培養ブタ胎児線維芽細胞（primary porcine fetal fibroblasts: PFF）ゲノムにおけ …
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![[20250516更新] 世界初のCRSIPR遺伝子治療承認 - CRISPR/Cas9による鎌状赤血球症とβサラセミアの治療](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/6/1/617c9a47-s.png)
[20250516更新] 世界初のCRSIPR遺伝子治療承認 - CRISPR/Cas9による鎌状赤血球症とβサラセミアの治療
[注] Casgevy (CTX001) は、患者由来の造血幹細胞において、体外で、胎児型ヘモグロビンの発現を抑制する転写因子BCL11Aの遺伝子をCRISPR/Cas9でKOした上で、患者に移植する（自家移植する）。これによって、成人になって自然に失われてしまう胎児型ヘモグロビンの発現を復 …
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Hi-TARGET: 好熱性酢酸菌Thermoanaerobacter kivuiのための高速, 効率的, 多用途なタイプI-B CRISPRゲノム編集ツール
循環型炭素経済には、C1プラットフォーム原料の多様化と付加価値製品（エタノール、アセトン、イソプロパノールなど）への改良が重要である。好熱性酢酸菌Thermoanaerobacter kivui は、高温下でもCO2、CO、H2を燃料として急速に増殖し、高いエネルギー効率を示すことから …
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空間プロテオミクス：19の細胞内区画ごとの分析から, ヒトプロテオームの細胞内区画マップを描くオルガネラ・プロファイリング
生細胞における1,130種類のタンパク質の局在と相互作用を可視化したManuel D. Leonetti のチームにJoshua E. Eliasが率いるチームが加わったChan Zuckerberg Biohubの研究チームは、今回、細胞小器官、細胞質など19種類の細胞区画ごとに、述べ7,666種類のタンパク質の局在 …
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