背景 CRISPR/Casシステムは、ゲノム編集のツールを提供するだけでなく、分子診断のツール(CRISPR Dx)も提供している。CRISPR Dxの中でも、CRISPR/Cas12aとCRISPR/Cas13aをベースとしたツールは、そのシス切断とトランス切断の両方の活性を活かして、今でも絶え間なく新た …
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カテゴリ: CRISPR
ノンコーディング領域における調節因子のヌクレオチド分解能マッピングを, 塩基編集・アレルシーケンシング・FACSの実験に統合的in silico解析を融合することで実現
DNAのノンコーディング領域における調節因子のスクリーニングは、しばしばヌクレオチドレベルの解像度を欠いている。今回、Harvard Stem Cell InstituteのDaniel E. Bauer HMS准教授、St. Anna Children’s Cancer Research InstituteのPIであるDavide Seruggia博士、並び …
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[20260309更新] 多発神経障害を伴う遺伝性ATTRの遺伝子編集治療薬ネキシグラン・ジクルメラン (nex-z) , 第1相試験で好成績 - 被験者の死亡により臨床試験保留に - 再開
[注] 遺伝性ATTR (TTR 遺伝子変異に起因するアミロイドーシス);多発神経障害を伴う遺伝性ATTR (Hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy, ATTRv-PN)2026-03-09 FDAが、nex-zの第3相試験の臨床保留を解除した。肝機能検査のモニタリング強化、投与後初期 …
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CRISPRaは、必ずしも標的遺伝子転写を活性化せず, むしろ抑制する場合がある
- CRISPRaの多重化に内在するリスク - dCas9と転写活性化因子をめぐるgRNAs間の競合2026-03-09 ブログ投稿のタイトルを「CRISPRaは、必ずしも標的遺伝子転写を活性化せず, むしろ抑制する場合がある」に改訂し、旧タイトルを副題化2026-03-07 Cell Systems 誌刊行論文に準 …
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Cas12aのcrRNAの標的認識とシス切断活性化の機能を分離することで, 等温増幅とCas12a反応のワンポット化の自由度を高める
CRISPR-Cas12aのトランスssDNA切断活性(コラテラル切断活性)をベースにした診断法は核酸検査に革命をもたらしたが、臨床応用可能な感度を実現し、コンタミネーションを防止するために、等温増幅と統合されたワンポットフォーマットへと開発が進められている。 このワン …
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