CRISPR/Cas技術はゲノム工学に革命をもたらし、かつてない治療の可能性を解き放った。しかし、いわゆるオフターゲット（OT）変異誘発に関するよく知られた懸念に加え、最近の研究では、より差し迫った課題が明らかになっている。それは、特にDNA-PKcs阻害剤で処理した細胞 …
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![[展望] CRISPR/Casの隠れたリスク：構造変異とゲノム完全性](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/8/e/8ec50c8f-s.png)
タグ：オフターゲット
![[総説] ヒト疾患のCRISPR療法におけるオフターゲット効果の課題](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/2/b/2befb102-s.png)
[総説] ヒト疾患のCRISPR療法におけるオフターゲット効果の課題
標的に作用するヌクレアーゼシステム、特にCRISPR/Casベースのシステムは、標的遺伝子または転写産物の精密な改変を可能にすることで、ゲノム編集に革命をもたらした。多くの前臨床研究および臨床研究において、この技術がヒト疾患の治療法開発に活用されているが、オフタ …
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![[20250703更新] Variant-aware Cas-OFFinder: バリアントを考慮したCas-OFFinder](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/2/4217fb32-s.png)
[20250703更新] Variant-aware Cas-OFFinder: バリアントを考慮したCas-OFFinder
2025-07-03 Pusan National Universityのニュース記事へのリンクを追記：NEWS "Web-based tool improves CRISPR accuracy by identifying off-target effects across genetic variations" Pusan National U. 2025-07-01. オフターゲットを予測する既存のツールのほとんどは …
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アデニン塩基エディター (ABE) の編集効率の予測に, 細胞株とマウス肝臓のデータで学習させた深層学習モデルを構築
アデニン塩基編集因子（ABE）は、A・T塩基対をG・C塩基対に変換する。標的遺伝子座の配列が塩基編集効率に影響することから、標的配列に基づいて塩基編集の結果を予測できる計算モデルの開発が進められてきた [＊1-6]。しかし、これらのモデルは細胞株で生成された塩基編集 …
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DNAを標的とする塩基エディター (CBE) がRNAを編集する誤りを, AI (DNA言語モデル) で予測
[注] この研究成果については、広島大学により詳細な日本語解説が用意されている [出典 1 参照]。このブログ記事のタイトルも、出典1から引用に準拠塩基エディターCBEに伴う意図しないRNA編集（RNAオフターゲット）を分析する「Pipeline for CRISPR-induced Transcriptome-wi …
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