標的に作用するヌクレアーゼシステム、特にCRISPR/Casベースのシステムは、標的遺伝子または転写産物の精密な改変を可能にすることで、ゲノム編集に革命をもたらした。多くの前臨床研究および臨床研究において、この技術がヒト疾患の治療法開発に活用されているが、オフタ …
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![[総説] ヒト疾患のCRISPR療法におけるオフターゲット効果の課題](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/2/b/2befb102-s.png)
タグ：ゲノム編集
[プロトコル] 細胞集団におけるCRISPR-Cas9遺伝子編集結果を迅速にスクリーニングするためのプロトコル
ゲノム編集療法の設計においては、DNA損傷修復の結果を測定することが極めて重要である。ユトレヒト大学の研究チームは今回、eGFPから青色蛍光タンパク質（BFP）への変異を読み取り、標的DNA損傷修復の結果をボトムアップで識別するためのプロトコルを紹介する。eGFP陽性細 …
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![[総説] Opto-CRISPR: CRISPR技術と光遺伝学 (オプトジェネティクス)の融合](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e52454f-s.png)
[総説] Opto-CRISPR: CRISPR技術と光遺伝学 (オプトジェネティクス)の融合
CRISPR-Casシステムは革新的な遺伝子編集技術をもたらしたが、時間的および空間的な制御が不十分であった。その中で近年、CRISPR技術に光遺伝学の技術を組み合わせた"Opto-CRISPR"技術が発展し、細胞や生物における動的な空間・時間特異的な遺伝子編集と制御が実現され始め …
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DNA修復操作を改変することでマウス胚における普遍的ノックイン戦略を実現
二本鎖DNA切断 (DSB) の相同組換え修復（HDR）は、外来DNAテンプレートからの遺伝物質のコピーを可能にし、CRISPR-Cas9システムによる遺伝子ノックインに頻繁に利用されている。しかし、HDRは非相同末端結合（NHEJ）やマイクロホモロジー介在末端結合（MMEJ）などの他のDNA …
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造血幹細胞におけるHBB遺伝子の地域に特有な変異を標的とするCRISPR/Cas9遺伝子編集システムの有効性の調査
CRISPR/Cas9システムを用いたゲノム編集の登場により、新たな可能性が切り開かれ、βサラセミアの長期遺伝子治療の可能性が大幅に向上した。イランでは、HBB FSC 36/37（-T）が罹患者の間で最も一般的な変異の1つであり、西部地域（20.8%）と南西部地域（14%）で最も頻度が …
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