mRNAベースの治療法の臨床応用において、肝臓以外の組織へ正確に送達することが大きな課題となっています。臓器指向性脂質ナノ粒子（LNP）を設計する手法はこれまで、主にイオン化可能な脂質頭部またはリンカーの化学修飾に注目してきました。しかし、このアプローチは、達 …
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アミノ酸由来のイオン化可能な脂質を用いた吸入型塩基編集による肺における治療的遺伝子修復
ー University of TorontoのBowen Li助教授を責任著者とするカナダと米国の著者らによるNature Materials 誌刊行論文から CRISPRを用いた遺伝子編集は遺伝性疾患の治療に有望視され、2025年には生体外でCRISPR／Cas9で編集した幹細胞を移植する鎌状赤血球症とβサラセミア治 …
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CRISPR/Cas発現プラスミドの角膜送達プラットフォームとしての脂質・ポリマー・ハイブリッドナノ複合体搭載マイクロニードルパッチ
- インドのBITS-PilaniのDeepak Chitkara准教授を責任著者とするInternational Journal of Biological Macromolecules 誌刊行論文 脂質の生体適合性とポリマーの薬物担持量に関する利点を組み合わせた脂質・ポリマー・ハイブリッド（LPH）ナノ粒子システムは、治療薬送達の …
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CRISPRベースの診断と治療における細胞外小胞の応用：可能性と課題
- 韓国の高麗大学校と成均館大学校の研究チームによるレビュー (参考文献258件を含む40頁） CRISPR-Casシステムは分子診断と遺伝子編集に革命をもたらしましたが、その臨床応用には送達に対する障壁、オフターゲット活性、免疫原性、および製造上の課題を解決する必要があり …
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アセロラ由来のエクソソーム様ナノ小胞を介してCas9-sgRNA RNPの中枢神経系への送達を実現し脳内での病因遺伝子の編集を実現
東京医科大学の医学科 6 年 永松由衣、分子病理学分野 梅津知宏 講師、黒田雅彦 主任教授らの研究チームが、鼻腔投与により脳内の神経細胞でCRISPR-Cas9遺伝子編集を実現し、筋萎縮性側索硬化症(ALS)や前頭側頭型認知症(FTD)の原因遺伝子 C9orf72 の編集に成功したことを …
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